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신약개발사가 글로벌 임상 전략을 설계하는 과정에서 Phase 0 임상(탐색적 임상시험)을 수행하는 방안을 검토하는 경우가 있다. 이는 후보물질의 가능성을 조기에 확인하고 개발 지속 여부에 대한 의사결정을 앞당기기 위한 전략적 선택이 될 수 있다. 다만 이는 단순히 수행 가능 여부의 문제가 아니라, 국제 윤리 기준과 향후 규제 전략 전반을 함께 고려해야 하는 사안이다.

Phase 0 임상이란 Phase 1 임상 이전에 극저용량(microdosing)을 '실제 환자'에게 투여해 약동학(PK)·약력학(PD)을 탐색하는 것을 의미한다. 우리나라 '의약품 임상시험 계획 승인에 관한 규정' 제2조 제6호는 이를 '제0상 임상시험(탐색적 임상시험)'으로 정의하고 있으며, 치료 목적이 아닌 과학적 탐색을 전제로 한다. 미국 FDA는 2006년 Exploratory IND 가이드라인을 통해 이를 명문화한 바 있다.

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실무상 중요한 판단은 시험의 명칭이 아니라 실질적 설계 내용이다. 단회 투여에 그치는지, 다회 투여나 용량 증량 구조가 포함되는지, 초기 유효성 지표를 평가하는지, 환자군에서 치료적 기대가 개입되는지 등에 따라 해당 시험은 Phase 1b 임상으로 평가될 가능성도 배제할 수 없다. 이 경우 규제 강도, 문서 요건, 안전성 관리 수준은 상당히 달라진다. 따라서 임상 설계의 구체적 내용에 기초하여 단계 분류를 명확히 하고 그에 부합하는 규제 전략을 수립하는 것이 필요하다고 할 것이다.